Un equipo médico del Duke Eye Center se convirtió en el primero en Estados Unidos, dentro de un centro académico, en implantar una nueva terapia génica basada en células para tratar una enfermedad ocular rara conocida como telangiectasia macular tipo 2 (MacTel).
La enfermedad provoca la pérdida gradual de la visión central debido a la degeneración de las células fotosensibles ubicadas en la retina, lo que afecta actividades cotidianas como leer o conducir.
Hasta hace poco, no existía tratamiento para frenar su avance. Pero en marzo de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el uso de la revakinagene taroretcel-lwey, una terapia génica encapsulada que libera proteínas directamente en la pared del ojo.
“Este implante ofrece una esperanza real para quienes enfrentan la pérdida de visión por MacTel”, explicó la doctora Lejla Vajzovic, profesora de Oftalmología en la Universidad de Duke y líder del equipo quirúrgico, en un comunicado de prensa.
“Estamos ayudando a nuestros pacientes a vivir de manera más plena e independiente al preservar su vista”, agregó.
El implante, del tamaño de un grano de arroz, contiene más de 200 mil células vivas dentro de una membrana permeable.
Si bien no puede revertir el daño ya causado, sí puede frenar la degeneración de los fotorreceptores, ayudando a conservar la visión restante, explicaron los especialistas.
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Una nueva oportunidad para ver
La paciente Yvette Crawley, de 71 años y residente de Apex, Carolina del Norte, fue la primera en recibir el implante en el estado. Notó los primeros síntomas a los 60 años y fue diagnosticada en 2021.
“Es una enfermedad implacable”, contó Crawley. “Cuando me dieron el diagnóstico, me devasté. Pensé: ‘Vivo sola, ¿qué va a ser de mi vida?’”, comentó.
Sin embargo, gracias a los ensayos clínicos realizados en Duke, Crawley pudo acceder al tratamiento.
“Esta investigación me permite seguir tomando decisiones en mi vida de jubilada sin que mi visión me limite”, dijo.
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Investigación rigurosa
El avance fue posible gracias al trabajo del Duke Reading Center, especializado en el análisis de imágenes retinianas, en colaboración con el profesor Sina Farsiu, de los departamentos de Oftalmología e Ingeniería Biomédica.
“Este logro para los pacientes es el resultado de años de investigación rigurosa y trabajo conjunto”, afirmó Glenn Jaffe, director del centro y profesor distinguido de Oftalmología.
El equipo desarrolló y validó nuevos métodos para medir el efecto del tratamiento, lo que no solo permitió la aprobación de la terapia por la FDA, sino que también abre el camino para nuevas terapias en otras enfermedades de la retina.
“Este es un ejemplo del compromiso de Duke con la investigación y la atención médica”, agregó Vajzovic. “Hemos pasado del laboratorio a la práctica clínica, y hoy somos uno de los primeros centros del país en ofrecer esta terapia.”
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